百万天价基因疗法的AB面：有人大卖、有人退市 差距究竟在哪里

基因疗法被誉为医疗界的天花板，但最近辉瑞公司停止B型血友病基因疗法Beqvez的商业化进程和蓝鸟生物的出售引发了对基因疗法商业化的质疑。尽管AAV基因疗法技术前景看好，但受制于高昂的成本、市场接受度和竞争压力，部分产品如Beqvez销售惨淡。相比之下，Sarepta Therapeutics的DMD疗法Elevidys和诺华的Zolgensma成功实现商业化。国内企业也在积极布局AAV基因疗法，但主要集中在血友病和眼科疾病领域。