基因疗法突破!华毅乐健血友病药物拟纳入突破性治疗,年出血率降99%

2025-04-17
华毅乐健公司研发的GS1191-0445注射液拟纳入中国突破性治疗品种,该基因疗法针对血友病A,临床数据显示出血率降低约99%,安全性良好。产品已进入3期临床,此前获FDA孤儿药资格,中位随访1.5年未出现严重不良事件。
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