血友病治疗迎突破！近20款新药在华研发，基因疗法成焦点

血友病治疗领域迎来多项新药进展，包括基因治疗、siRNA疗法及抗体药物。中国已批准信念医药的基因治疗药物波哌达可基注射液，赛诺菲的siRNA药物fitusiran等近20款新药在华进入临床或申报阶段。基因治疗药物如华毅乐健的GS1191—0445注射液进入3期临床，年化出血率降低99%。但核心进展集中于治疗药物研发，未直接涉及基因测序技术应用或相关企业业绩影响。